Революционные исследования в области генетических заболеваний

Наиболее важным стало исследование большой группы ученых из универститетов Филадельфии и Ричмонда (США), посвященное редактированию генома, известного под названием генная терапия в живых организмах. Это исследование стало первым успешным экспериментом по лечению наследственной (и как до сих пор считалось неизлечимой) болезни - гемофилии не "in vitro", а "in vivo". Ученые, используя уже известную технику "генетических ножниц", сумели заменить у подопытных мышей мутировавшие гены F9, обуславливающие гемофилию, на нормальные . Этим они добились устойчивой продукции факторов свертывания крови и их передачи в дочерние клетки. Сама же методика не вызвала побочных эффектов. Заглядывая в будущее,можно надеяться, что гемофилию, сахарный диабет, болезнь Альцгеймера и другие генетические заболевания и дефекты можно будет с легкостью излечивать уже к концу этого десятилетия. А в отдаленной перспективе этот метод может быть применен для модификации самого человека